«ژندرمانی» چیست؟
ژندرمانی انسانی شامل مجموعهای از رویکردهای بهروز است که بهوسیله آن ویژگیهای بیولوژیک سلولهای زنده برای یک نیاز درمانی خاص اصلاح میشوند. به عبارت دیگر، شامل تکنیکهایی است که با تغییر یا دستکاری ژن بیمار، درمان پیشرفته طیف خاصی از بیماریها را امکانپذیر میکند. حوزه اصلی تخصص «کارا یاخته تجهیز آزما» CAR T-Cell تراپی است.
CAR T-Cell تراپی چیست؟
این روش ژندرمانی، در انواع خاصی از سرطانها مؤثر واقع شده است، در حالی که ممکن است در درمان سایر بیماریها کارایی نداشته باشد. سلولهای T که عمدتاً به سیستم ایمنی و عملکرد آن کمک میکنند، قادر به تشخیص مواد خارجی در بدن هستند. این سلولها مواد خارجی را از طریق یافتن پروتئین خاصی در سطح سلولهای خارجی به نام آنتیژن تشخیص میدهند. سلولهای سیستم ایمنی میتوانند توسط گیرندههای خود آنتیژنها را شناسایی کرده و به آنها متصل شوند؛ سلولهای سرطانی نیز آنتیژن دارند، اما اگر سلولهای ایمنی گیرندههای مناسبی نداشته باشند، نمیتوانند به آنتیژنها بچسبند و به تخریب سلولهای سرطانی کمک کنند.
گیرندههای آنتیژن کایمریک (CARs)
در CAR T-Cell تراپی، سلولهای T که از خون بیمار برداشت میشوند، گیرندههای آنتیژن کایمریک (CARs) نامیده میشوند. با توجه به اینکه آنتیژنها در انواع مختلف سرطان متفاوت هستند، هر گروه CAR باید برای هدف قرار دادن نوع خاصی از سرطان طراحی شود. به عنوان مثال، در انواع خاصی از لوکمی یا لنفوم، سلولهای سرطانی از آنتیژنی به نام CD19 استفاده میکنند. درمانهای CAR T-cell برای درمان این نوع سرطانها معمولاً بهگونهای اصلاح میشوند که به آنتیژن CD19 متصل شوند. از این رو، برای سرطانی که آنتیژن CD19 را ندارد، قابل استفاده نیستند.